Genetische Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen geht in neue Entwicklung

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Geschrieben von Linda Hohnholz

BioMarin Pharmaceutical Inc. und Skyline Therapeutics (ehemals Geneception), ein Gen- und Zelltherapieunternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Behandlungen für ungedeckte medizinische Bedürfnisse konzentriert, gaben heute eine mehrjährige globale strategische Zusammenarbeit zur Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung des Adeno-assoziierten Virus ( AAV) Gentherapien zur Behandlung genetisch bedingter Herz-Kreislauf-Erkrankungen.

Die Partnerschaft wird die integrierte AAV-Gentherapieplattform von Skyline Therapeutics nutzen, die auf seiner proprietären Vektor-Engineering- und Designtechnologie sowie seinen Fertigungskapazitäten basiert, um innovative Gentherapien mit Fokus auf genetisch dilatative Kardiomyopathien (DCM) zu entwickeln, eine Gruppe von progressiv fortschreitenden, verheerenden Krankheiten ohne gezielte Behandlungsmöglichkeiten.

Im Rahmen der Vereinbarung werden BioMarin und Skyline Therapeutics bei der Entdeckung und Erforschung bis hin zu einem Investigational New Drug Application (IND) zusammenarbeiten. BioMarin bringt Erfahrung in der Gentherapieentwicklung, der kardiovaskulären Biologie und Einblicke in die genetische Grundlage von Krankheiten ein, und Skyline bringt seine Expertise in der Entwicklung von Gentherapieprodukten, einschließlich Vektor-Engineering und Designtechnologie und Fertigungskapazitäten, in diese Zusammenarbeit ein. Jedes Unternehmen wird die Programme durch die klinische Entwicklung in seinen vordefinierten Gebieten vorantreiben.  

Zur Unterstützung seiner F&E-Bemühungen für die Kooperationsprojekte erhält Skyline Therapeutics eine nicht offengelegte Zahlung im Zusammenhang mit der Unterzeichnung, bestehend aus einer Vorauszahlung und einer Beteiligung von BioMarin, und hat Anspruch auf vorab festgelegte Zahlungen für F&E, regulatorische und kommerzielle Meilensteine.

BioMarin wird die Rechte zur Vermarktung von therapeutischen Produkten haben, die sich aus der Zusammenarbeit in seinen Territorien, einschließlich der Vereinigten Staaten, Europa und Lateinamerika, ergeben, und Skyline Therapeutics wird für die Vermarktung im asiatisch-pazifischen Raum verantwortlich sein. Darüber hinaus ist Skyline Therapeutics berechtigt, Lizenzzahlungen für zukünftige Verkäufe von BioMarin in seinen Gebieten zu erhalten.

„Wir freuen uns, eine fruchtbare Zusammenarbeit an der Schnittstelle zwischen Skylines innovativem Ansatz für AAV-Vektor-Engineering und -Design und der nachgewiesenen Expertise unseres Teams bei der Entwicklung und Entwicklung von Gentherapien ankündigen zu können“, sagte Kevin Eggan, Group Vice President, Head of Forschung und frühe Entwicklung, von BioMarin.

„Wir freuen uns, mit Skyline Therapeutics zusammenzuarbeiten, um diese genetischen Formen der dilatativen Kardiomyopathie zu bekämpfen. Diese Zusammenarbeit stärkt unsere Führungsposition in der kardialen Gentherapie und weitet unsere F&E-Zusammenarbeit auf Asien aus, wo eine große Anzahl von Patienten an diesen verheerenden Krankheiten leidet“, sagte Brinda Balakrishnan, Group Vice President, Corporate and Business Development bei BioMarin. „Wir freuen uns darauf, diese Zusammenarbeit zu fördern und Patienten weltweit transformative Medikamente anzubieten.“

„Die dilatative Kardiomyopathie ist eine schwere Herzerkrankung, bei der strukturelle oder funktionelle Anomalien des Herzmuskels zu Komplikationen wie Arrhythmien und Herzinsuffizienz führen können, was zu erheblicher Morbidität und Mortalität führt. Mutationen in vielen Genen werden neben anderen Ursachen der Krankheit mit der Entwicklung von DCM in Verbindung gebracht“, sagte Jay Hou, Chief Scientific Officer bei Skyline Therapeutics. „Gemeinsam mit dem Team von BioMarin haben wir eine Reihe kritischer Gene identifiziert, die mit DCM in Verbindung stehen. Wir freuen uns, eng mit BioMarin zusammenzuarbeiten und unsere AAV-Vektortechnologie anzuwenden, um diese neuen Ziele zu untersuchen und neuartige Behandlungen für DCM-Patienten zu entwickeln.“

„Die Zusammenarbeit mit BioMarin nutzt die Fähigkeiten beider Unternehmen bei der Entwicklung von Gentherapien. Mit dem BioMarin-Team teilen wir das Ziel, gemeinsam Therapien für genetisch bedingte Herz-Kreislauf-Erkrankungen zu entwickeln, die einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf decken“, sagte Amber Cai, CEO von Skyline Therapeutics. „Gemeinsam werden wir die Gentherapie nutzen, um Herz-Kreislauf-Erkrankungen mit einem bahnbrechenden Ansatz zur Krankheitsmodifikation zu bekämpfen, der das Behandlungsparadigma bei diesen Erkrankungen verändern könnte.“

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Chefredakteur für eTurboNews mit Sitz im eTN-Hauptquartier.

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