Helixmith gab heute bekannt, dass seine Veröffentlichung „Gene therapy for diabetic neuropathy: A randomized, placebo-controlled phase III study of VM202, a plasmid DNA encoding human hepatocyte growth factor“ zu den Top 10 der am häufigsten heruntergeladenen Artikel in Clinical and Translational Science (CTS) im Jahr 2021. CTS ist die offizielle Veröffentlichung der American Society for Clinical Pharmacology & Therapeutics (ASCPT) und hebt Originalforschung hervor, die dazu beiträgt, Laborentdeckungen mit der Diagnose und Behandlung menschlicher Krankheiten zu verbinden. Dr. John Kessler, Professor für Neurologie an der Northwestern, war der Hauptautor dieser Studie. Dies war die erste Phase-3-Gentherapie, die jemals gegen Schmerzen durchgeführt wurde. Laut Alethea Gerding, Managing Editor, ASCPT, „wurde der Artikel mehr als 3,000 Mal heruntergeladen, was bedeutet, dass er eine breite Leserschaft weltweit erreicht hat. Das Hauptziel von CTS ist es, zum Leuchtturm der translationalen Wissenschaft zu werden, und Artikel wie der Ihre zeigen deutlich den Wert der translationalen Wissenschaft.“
In der von Helixmith Co. Ltd. entwickelten Veröffentlichung VM202 (Donaperminogen-Seltoplasmid), eine Plasmid-DNA, die das menschliche HGF-Gen (Hepatozyten-Wachstumsfaktor) codiert, berichteten die Autoren, dass in VMDN-003b intramuskuläre Injektionen von VM202 eine Schmerzlinderung für mehr als 8 bewirkten Monate nach dem letzten Behandlungszyklus und dass die Sicherheit und Verträglichkeit im Einklang mit früheren Studien sehr günstig waren. Eine der klinisch wichtigsten Erkenntnisse sowohl in VMDN-003b als auch in der Phase-II-Studie ist, dass VM202 bei Patienten wirksamer war, die nicht Pregabalin oder Gabapentin, zwei der am häufigsten verschriebenen Medikamente im DPN-Bereich, einnahmen.
Diese Ergebnisse haben wichtige klinische Auswirkungen, da bekannt ist, dass mehr als 4.2 Millionen Menschen in den USA an schmerzhafter DPN leiden und fast 1.3 Millionen Patienten als refraktär gelten, was bedeutet, dass die derzeit verfügbaren Medikamente bei ihnen nicht wirken (Painful Diabetic Neuropathy, GlobalData 2018). .
Helixmith startete eine zweite Phase-3-Studie für DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), in den USA und strebt die Veröffentlichung der Top-Line-Ergebnisse bis Ende 2022 an. Das Unternehmen plant, eine dritte Phase 3 für DPN zu starten im zweiten Halbjahr 2022.
Kernpunkte des CTS-Papiers
• VM202 (Donaperminogen-Seltoplasmid) ist eine erstklassige, proprietäre, nicht-virale, potenziell regenerative Plasmid-DNA-Gentherapie aus nicht-klinischer Tierperspektive.
• Die Phase-3-Studie für schmerzhafte DPN wurde in zwei Teilen durchgeführt, einem für 9 Monate (VMDN-003; 3 Probanden) und einem mit einer Verlängerung um 12 Monate auf 003 Monate (VMDN-101b; XNUMX Probanden).
• Die Sicherheit und Verträglichkeit von VM202 scheint weiterhin sehr günstig zu sein, was mit früheren Studien übereinstimmt.
• Diese Ergebnisse haben wichtige klinische Auswirkungen, da bekannt ist, dass mehr als 4.2 Millionen Menschen in den USA an schmerzhafter DPN leiden und fast 1.3 Millionen Patienten refraktär sind, da die derzeit verfügbaren Medikamente bei ihnen nicht wirken.
Über diabetische periphere Neuropathie
Schmerzhafte DPN ist eine häufige und schwächende Komplikation von Diabetes mellitus, die tiefgreifende negative Auswirkungen auf die Lebensqualität, den Schlaf und die Stimmung hat. Gegenwärtige Therapien sind palliativ und zielen nicht auf die Mechanismen ab, die der schmerzhaften DPN zugrunde liegen. Darüber hinaus ist die Linderung der Symptome oft begrenzt, und viele Patienten mit schmerzhafter DPN verwenden immer noch Opioide.
WAS SIE AUS DIESEM ARTIKEL MITNEHMEN KÖNNEN:
- One of the most clinically important findings in both VMDN-003b and the phase II study is that VM202 was more effective in subjects not on pregabalin or gabapentin, two of the most prescribed medicine in the DPN field.
- Ltd, authors reported that in VMDN-003b, intramuscular injections of VM202 provided pain reduction for more than 8 months after the last cycle of treatment and that the safety and tolerability was highly favorable, consistent with previous studies.
- Helixmith launched a second phase 3 trial for DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), in the US and are targeting release of top line results by the end of 2022.