Sirnaomics Ltd. gab heute die Dosisverabreichung für das erste Subjekt in einer klinischen Phase-I-Studie in den USA des systemischen siRNA-Therapeutikums (Small Interfering RNA) des Unternehmens, STP707, zur Behandlung von Leberfibrose bei primär sklerosierender Cholangitis mit intravenöser (IV) Verabreichung bekannt.
Die monozentrische, randomisierte, sequentielle Dosiseskalations-Kohortenstudie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von STP707, das gesunden Probanden als einzelne ansteigende Dosis intravenös verabreicht wird. Die Probanden werden in vier Kohorten eingeteilt, von denen Kohorte A eine 3-mg-Dosis per IV-Infusion erhält, Kohorte B 6 mg, Kohorte C 12 mg und Kohorte D 24 mg. In die Studie werden bis zu 50 gesunde Probanden im Alter zwischen 18 und 55 Jahren aufgenommen.
„Diese Phase-I-Studie ist ein entscheidender Schritt in unserem Entwicklungsprogramm für Leberfibrose-Medikamente und wird es uns ermöglichen, sehr wichtige Daten zur Sicherheit und Dosierung zu sammeln, die unsere zukünftigen Studien mit STP707 zur Behandlung von Leberfibrose aufgrund von primär sklerosierender Cholangitis unterstützen werden. Diese Studie wird es uns ermöglichen, unser Verständnis darüber zu erweitern, wie dieser therapeutische Kandidat mehr Patienten mit seltenen Erkrankungen beeinflussen kann, die wirksame Behandlungen benötigen“, sagte Michael Molyneaux, MD, Executive Director und Chief Medical Officer von Sirnaomics
„Als schwerste Art von Leberfibrose wird die Bewertung von STP707 zur Behandlung von primär sklerosierender Cholangitis einer großen Patientenpopulation, die an verschiedenen Arten von Leberfibrose leidet und einen enormen medizinischen Bedarf hat, Hoffnung geben. Dies ist ein wichtiger Meilenstein für Sirnaomics in unserer Entwicklung einer IV-Formulierung dieses therapeutischen siRNA-Produkts zur Behandlung chronischer Krankheiten“, kommentierte Dr. Patrick Lu, Gründer, Vorstandsvorsitzender, Executive Director, President und CEO von Sirnaomics.
WAS SIE AUS DIESEM ARTIKEL MITNEHMEN KÖNNEN:
- “This Phase I study is a crucial step forward in our liver fibrosis drug development program and will allow us to gather very important data on safety and dosing that will support our future studies utilizing STP707 for the treatment of liver fibrosis due to primary sclerosing cholangitis.
- Subjects are divided into four cohorts, of which Cohort A will receive a 3mg dose via IV infusion, Cohort B will receive 6mg, Cohort C will receive 12mg, and Cohort D will receive 24mg.
- “As the most severe type of liver fibrosis, evaluating STP707 for the treatment of primary sclerosing cholangitis, will bring hope to a massive patient population suffering various types of liver fibrosis, and with tremendous unmet medical needs.
