Blutgerinnungsstörungen: Neuer Medikamentenkandidat

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Geschrieben von Linda Hohnholz

Hemab Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das Therapeutika der nächsten Generation für schwere, unterversorgte Blutungs- und Thromboseerkrankungen entwickelt, stellte heute seinen Hauptkandidaten HMB-001 vor, einen neuartigen bispezifischen Antikörper mit Potenzial für die Behandlung von Glanzmann-Thrombasthenie (GT) und anderen seltenen Blutungsstörungen . Das Unternehmen präsentierte vielversprechende präklinische Daten zu HMB-001 während des virtuellen Kongresses 2022 der European Association for Haemophilia and Allied Disorders, der vom 2. bis 4. Februar 2022 stattfand.

Auf der Konferenz hob Hemab Daten aus Studien hervor, die den Wirkungsmechanismus von HMB-001 bei Cynomolgus-Affen und Experimenten mit Blutplättchen von GT-Patienten untersuchten. Die in vivo subkutan verabreichten Einzeldosen von HMB-001 zeigten eine dosisabhängige Akkumulation von endogenem Faktor VIIa (FVIIa), wobei die Dauerhaftigkeit der Wirkung eine wöchentliche bis einmal monatliche Dosierung unterstützt. Es wurde bestätigt, dass TLT-1, ein Protein, das auf der Oberfläche von aktivierten Blutplättchen an der Verletzungsstelle gefunden wird, auf GT-Blutplättchen vorhanden ist, und es wurde festgestellt, dass HMB-001 die durch FVIIa erleichterte ex vivo-GT-Blutplättchenaggregation bei einem TLT-1-abhängigen Patienten erheblich verbessert Benehmen.

Durch die Kombination von Akkumulation und Aktivitätspotenzierung bringt HMB-001 die Aktivität von endogenem FVIIa auf ein Niveau, das basierend auf klinischer Erfahrung mit rekombinantem Faktor VIIa (rFVIIa) als therapeutisch wirksam angesehen wird. HMB-001 ist ein bispezifischer Antikörper, bei dem ein Arm FVIIa bindet, der bereits im Blutstrom des Patienten vorhanden ist (endogen), und der andere Arm TLT-1 bindet, das auf der Oberfläche der aktivierten Blutplättchen vorhanden ist; dies rekrutiert effektiv und spezifisch FVIIa an die Oberfläche des aktivierten Blutplättchens. Der Arm, der FVIIa bindet, verhindert, dass der Körper es abbaut, und erhöht die verfügbare Konzentration im Blutkreislauf im Laufe einiger Tage auf ein neues, höheres Steady-State-Niveau. Die neutrale Bindung von FVIIa bedeutet, dass es immer noch aktiv ist und eine Rolle bei der Bildung hämostatischer Pfropfen spielen kann. Indem aktivierte Blutplättchen mit einer hohen Konzentration an FVIIa (über TLT-1) an die Stelle der Gefäßschädigung gerichtet werden, erzeugt der Körper genügend strukturell gesunde Bausteine, um gesunde hämostatische Pfropfen zu bilden.

In Partnerschaft mit Haemnet, das mit Angehörigen der Gesundheitsberufe, Patienten, Gemeinden und anderen Interessengruppen zusammenarbeitet, um das Leben von Menschen mit Blutgerinnungsstörungen durch Forschung, Aufklärung und Kommunikation zu verbessern, beginnt Hemab bis Anfang 2022 mit Studien zur Naturgeschichte von Patienten mit GT, um sie zu verbessern Verstehen Sie die Häufigkeit und Art von Blutungen, die Anzahl der betroffenen Personen, die Krankheitsvariabilität und die Auswirkungen auf das Leben und die Lebensdauer.

Hemab wird Ende 1 eine klinische Phase-2/2022-Studie bei Patienten mit GT beginnen, um die Sicherheit und Wirksamkeit von HMB-001 zu bewerten, zunächst in Zusammenarbeit mit dem führenden britischen Phase-1-Forschungsunternehmen für klinische Forschung, Richmond Pharmacology Ltd.

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Chefredakteur für eTurboNews mit Sitz im eTN-Hauptquartier.

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