Makuladegeneration: Trockene altersbedingte Behandlung mit neuem Implantat

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Geschrieben von Linda Hohnholz

Regenerative Patch Technologies LLC (RPT) gab heute die Veröffentlichung der Ergebnisse seiner klinischen Phase-1/2a-Studie mit dem CPCB-RPE1-Implantat für fortgeschrittene, trockene altersbedingte Makuladegeneration bekannt. Die Veröffentlichung mit dem Titel „Survival of an HLA-mismatched, Bioengineered RPE Implant in Dry Age-Related Macular Degeneration“ wurde online in Stem Cell Reports veröffentlicht.

Die Veröffentlichung beschreibt immunologische und histologische Ergebnisse der klinischen Studie von RPT, die vom California Institute of Regenerative Medicine und Santen Pharmaceuticals finanziert wurde (www.clinicaltrials.gov. NCT02590692). Das CPCB-RPE1-Implantat, ein biotechnologisch hergestelltes Gerüst, das eine Schicht aus retinalen pigmentierten Epithelzellen (RPE) aus Stammzellen trägt, verwendet unübertroffene, „allogene“ RPE-Zellen als eine seiner beiden Hauptkomponenten. Die Probanden in der Studie erhielten nur eine kurzzeitige Immunsuppression.

Es gab keine klinischen Anzeichen einer Abstoßung der implantierten Zellen. „Obwohl die Spenderzellen auf dem Implantat mit denen des Patienten stark HLA-fehlgepaart waren, wurden selbst ohne langfristige Immunsuppression keine klinischen Anzeichen einer Retinitis, Vitritis, Vaskulitis oder Choroiditis beobachtet“, sagte Dr. Amir H Kashani, Hauptautor der Veröffentlichung, leitender Prüfarzt der klinischen Studie an der University of Southern California und derzeit außerordentlicher Professor für Augenheilkunde am Wilmer Eye Institute. Darüber hinaus wurden im peripheren Blut der Empfänger keine Antikörper identifiziert, die auf die fehlgepaarten RPE-Zellen des Implantats abzielen.

Die Augen eines Probanden, der > 2 Jahre nach der Implantation aus einem anderen Grund verstarb, wurden histologisch untersucht. Das Implantat wurde an der Verabreichungsstelle stabil positioniert gefunden und RPE-Zellen waren über seine gesamte Länge vorhanden. Selbst nachdem sie in einem Gebiet mit ausgedehnter degenerativer Erkrankung platziert worden waren, zeigten die implantierten Zellen charakteristische Marker reifer, polarisierter RPE-Zellen und Hinweise auf eine phagozytische Funktion, eine Schlüsseleigenschaft des RPE. „Die langfristige Persistenz der reifen RPE-Zellen bei diesem Patienten deutet darauf hin, dass die implantierten allogenen RPE-Zellen selbst in Bereichen mit ausgedehnter Erkrankung in der Netzhaut überleben und langfristig funktionieren können“, sagte Dr. David Hinton, Gründer von RPT, Professor für Pathology, Keck School of Medicine an der USC, und Autor der Veröffentlichung.

Die Probanden in der Studie waren bei der Aufnahme alle auf dem behandelten Auge blind, und die Implantate wurden in große Gebiete mit degenerativen Erkrankungen eingesetzt, die auf geografische Atrophie zurückzuführen waren. Durchschnittlich 34 Monate nach der Implantation zeigten 27 % (4/15) der Patienten eine Verbesserung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) um >7 Buchstaben, die von 7 bis 15 Buchstaben oder 1 bis 3 Zeilen auf einer Sehtafel reichte; 33 % (5/15) blieben stabil mit einem BCVA innerhalb von 5 Buchstaben des Ausgangswertes. Im Gegensatz dazu nahm die Sehschärfe im anderen, unbehandelten Auge bei 8 % (8/21) der Probanden um mehr als 1 Buchstaben (Bereich 4–80 Buchstaben oder 12–15 Zeilen auf einer Augentafel) ab. Es gab keine Verbesserung der BCVA im unbehandelten Auge irgendeines Probanden.

„Diese Beobachtungen des Überlebens allogener Zellen und sogar der Verbesserung des Sehvermögens bei einigen Probanden sind äußerst wichtige Meilensteine ​​für die Verwendung des Implantats zur Behandlung von geographischer Atrophie“, sagte Dr. Mark Humayun, Gründer von RPT, Direktor des USC Ginsburg Institute for Biomedical Therapeutics and Co-Direktor des USC Roski Eye Institute, Keck Medicine der USC. „Eine Verbesserung des Sehvermögens bei blinden Patienten mit geografischer Atrophie ist äußerst selten, und der ausgedehnte Sehverlust, wie er am unbehandelten Auge beobachtet wird, ist der typische Verlauf für Patienten mit dieser Krankheit.“

Das beobachtete langfristige Zellüberleben auf dem Implantat hat auch positive Auswirkungen auf die Herstellung und die Kosten einer solchen Therapie. „Die Verwendung allogener Zellen ermöglicht groß angelegte, automatisierte Herstellungsverfahren, die die Logistik vereinfachen und die Kosten der CPCB-RPE1-Herstellung für eine sehr große beabsichtigte Patientenzielpopulation senken“, sagte Dr. Dennis Clegg, Gründer von RPT und Professor an der Universität von Kalifornien, Santa Barbara.

„Die Ergebnisse der klinischen Studie liefern wichtige unterstützende Daten dafür, dass das CPCB-RPE1-Implantat eingesetzt werden kann, längere Zeit überlebt und möglicherweise das Sehvermögen bei Patienten mit geografischer Atrophie verbessert, für die es keine zugelassenen Therapien gibt“, sagte Dr. Jane Lebkowski, Präsidentin von Regenerative Patch-Technologien. „Es ist die Vision des Unternehmens, eine Behandlung zu entwickeln, die nicht nur das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt, sondern tatsächlich das Sehvermögen der betroffenen Personen verbessert.“

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Chefredakteur für eTurboNews mit Sitz im eTN-Hauptquartier.

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