Knochenmarkkrebsstudie jetzt verlängert

Im zweiten Quartal 2021 erteilte die FDA eine vorrangige Prüfung der NDA von CTI für Patienten mit Myelofibrose mit einem PDUFA-Datum vom 30. November 2021. Im Rahmen der Diskussionen über die Produktkennzeichnung forderte die FDA zusätzliche klinische Daten an, die der Agentur vorgelegt wurden am 24. November 2021. Die FDA hat das Unternehmen heute darüber informiert, dass sie die Datenübermittlung als „wesentliche Änderung“ der NDA betrachtet und daher das PDUFA-Datum um drei Monate verlängert wurde, um zusätzliche Zeit für eine vollständige Überprüfung von die Vorlage. Der KTI sind derzeit keine wesentlichen Mängel der Anwendung bekannt.

Pacritinib ist ein neuer oraler Kinasehemmer mit Spezifität für JAK2, IRAK1 und CSF1R, ohne JAK1 zu hemmen. Die NDA wurde auf der Grundlage der Daten der klinischen Phase-3-Studien PERSIST-2 und PERSIST-1 sowie der Phase-2-PAC203-Studien akzeptiert, wobei der Schwerpunkt auf Patienten mit schwerer Thrombozytopenie (Thrombozytenzahl unter 50 x 109/l) lag, die in diese Studien aufgenommen wurden die zweimal täglich 200 mg Pacritinib erhielten, einschließlich sowohl therapienaiver Erstlinienpatienten als auch Patienten mit vorheriger Exposition gegenüber JAK2-Inhibitoren. In der PERSIST-2-Studie hatten 200 % der Patienten bei Patienten mit schwerer Thrombozytopenie, die mit 29 mg Pacritinib zweimal täglich behandelt wurden, eine Verringerung des Milzvolumens von mindestens 35 %, verglichen mit 3 % der Patienten, die die beste verfügbare Therapie erhielten , die Ruxolitinib enthalten; 23 % der Patienten hatten eine Reduktion der Gesamtsymptomscores von mindestens 50 %, verglichen mit 13 % der Patienten, die die beste verfügbare Therapie erhielten. Bei derselben Patientenpopulation, die mit Pacritinib behandelt wurde, waren die Nebenwirkungen im Allgemeinen von geringem Schweregrad, mit unterstützender Behandlung beherrschbar und führten selten zum Abbruch. Thrombozytenzahlen und Hämoglobinspiegel wurden ebenfalls stabilisiert.

Myelofibrose ist Knochenmarkkrebs, der zur Bildung von fibrösem Narbengewebe führt und zu Thrombozytopenie und Anämie, Schwäche, Müdigkeit und einer vergrößerten Milz und Leber führen kann. In den USA gibt es ungefähr 21,000 Patienten mit Myelofibrose, von denen 7,000 eine schwere Thrombozytopenie haben (definiert als Blutplättchenzahl von weniger als 50 x 109/l). Eine schwere Thrombozytopenie ist mit einem schlechten Überleben und einer hohen Symptombelastung verbunden und kann als Folge einer Krankheitsprogression oder einer Arzneimitteltoxizität mit anderen JAK2-Inhibitoren wie JAKAFI und INREBIC auftreten.