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Erste Patientin erhält neue medikamentöse Therapie gegen Hämophilie B

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Am 30. Dezember 2021 gab die Belief BioMed Group (BBM) bekannt, dass sie dem ersten Patienten in der klinischen Zulassungsstudie zur Gentherapie durch intravenöse (IV) Infusion von BBM-H901, einem adeno-assoziierten Virus (AAV) Vektor exprimierenden Faktor, erfolgreich verabreicht wurde IX-Gen zur Behandlung von erwachsenen männlichen Hämophilie-B-Patienten.

BBM-H901 ist das erste in China zugelassene neue Prüfpräparat (IND) für die Gentherapie über den IV-Verabreichungsweg für genetische Erkrankungen und insbesondere für Hämophilie B. Derzeit ist kein AAV-Gentherapieprodukt für die Vermarktung von Hämophilie zugelassen in China und weltweit.

Diese klinische Zulassungsstudie (CTR20212816) ist eine multizentrische, einarmige, offene Studie mit Einzelbehandlung. Ziel ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik sowie der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit einer einzelnen intravenösen Infusion von BBM-H901 bei Hämophilie-B-Patienten ≥ 18 Jahre mit endogener Blutgerinnungsfaktor-IX (FIX)-Aktivität ≤ 2 IE/dl (≤2%).

„Als erstes bedeutendes Produkt des Unternehmens, das in unserer eigenen hochmodernen cGMP-Anlage hergestellt wird, freuen wir uns, dass Belief BioMed mit der Dosierung des ersten Probanden in der zulassungsrelevanten klinischen Studie einen wichtigen Meilenstein in der klinischen Forschung erreicht hat. BBM-H901 hat bereits in einer von einem Prüfarzt initiierten klinischen Studie (IIT) gute Sicherheit und langfristige Wirksamkeit gezeigt. In dieser Studie war die annualisierte Blutungsrate (ABR) stark reduziert und der Spiegel der Gerinnungsfaktoren FIX war signifikant erhöht und blieb bei allen Patienten nach IV-Injektion von BBM-901 bestehen. Es wurde kein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) gemeldet“, sagte Dr. Xiao Xiao, Mitbegründer, Vorsitzender und Chief Science Officer (CSO) von Belief BioMed.

„Wir sind unseren klinischen Mitarbeitern, unserer Patientengemeinschaft und unserem gesamten Team dankbar, die dies ermöglicht haben“, fügte Dr. Xiao hinzu. Belief BioMed wird als führendes Gentherapie-Unternehmen in China sowohl in präklinischen als auch in klinischen Studien weitere Fortschritte machen, um bedürftigen Patienten innovativere Medikamente zur Verfügung zu stellen. Darüber hinaus hat dieser Meilenstein eine solide Grundlage für die klinische Anwendung unserer Gentherapie-Medikamente gelegt und den Weg für die klinische Entwicklung dieser Medikamente für eine Vielzahl von großen und unerfüllten klinischen Anforderungen in der Zukunft geebnet. Unser Ziel ist es, den Patienten innovative Gentherapie-Medikamente verfügbar und erschwinglich zu machen und gleichzeitig das Wachstum der Gentherapie-Industrie zu fördern.

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Chefredakteurin von eTurboNew ist Linda Hohnholz. Sie arbeitet in der eTN-Zentrale in Honolulu, Hawaii.

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