CTI BioPharma Corp. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) VONJO (Pacritinib) für die Behandlung von Erwachsenen mit mittlerem oder hohem Risiko für primäre oder sekundäre Myelofibrose (Post-Polycythaemia vera oder Post-essentielle Thrombozythämie) mit Thrombozytenzahl zugelassen hat unter 50 × 109/l. VONJO ist ein neuartiger oraler Kinase-Inhibitor mit Spezifität für JAK2 und IRAK1, ohne JAK1 zu hemmen. Die empfohlene Dosierung von VONJO beträgt 200 mg oral zweimal täglich. VONJO ist die erste zugelassene Therapie, die speziell auf die Bedürfnisse von Patienten mit zytopenischer Myelofibrose eingeht.
„Die heutige Zulassung von VONJO etabliert einen neuen Behandlungsstandard für Myelofibrose-Patienten, die an zytopenischer Myelofibrose leiden“, sagte John Mascarenhas, MD, außerordentlicher Professor für Medizin, Hämatologie und medizinische Onkologie, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine am Mount Sinai, New York . „Es hat sich gezeigt, dass Myelofibrose mit schwerer Thrombozytopenie, definiert als Blutplättchenzahlen unter 50 × 109/L, zu schlechten Überlebensergebnissen in Verbindung mit schwächenden Symptomen führt. Begrenzte Behandlungsmöglichkeiten haben diese Krankheit zu einem Bereich dringenden ungedeckten medizinischen Bedarfs gemacht. Ich freue mich zu sehen, dass diesen Patienten nun eine neue, wirksame und sichere Behandlungsoption zur Verfügung steht.“
„In den USA gibt es ungefähr 21,000 Patienten mit Myelofibrose, von denen zwei Drittel an Zytopenien (Thrombozytopenie oder Anämie) leiden, die häufig auf die Toxizität anderer zugelassener Therapien zurückzuführen sind. Schwere Thrombozytopenie, definiert als Blutplättchenzahl unter 50 × 109/l, tritt bei einem Drittel der Gesamtpopulation mit Myelofibrose auf und hat eine besonders schlechte Prognose. Wir freuen uns, mit der Zulassung von VONJO nun eine neue Therapie anbieten zu können, die speziell für Patienten mit zytopenischer Myelofibrose zugelassen ist. Nach unseren Schulden- und Lizenzgebührentransaktionen mit DRI sind wir für die Markteinführung vollständig finanziert und freuen uns darauf, Patienten innerhalb von 10 Tagen VONJO, die potenziell beste Therapie ihrer Klasse für Patienten mit zytopenischer Myelofibrose, zur Verfügung zu stellen“, sagte Adam R. Craig , MD, Ph.D., President und Chief Executive Officer von CTI Biopharma. „Ich möchte den Patienten, Pflegekräften, Mitarbeitern der klinischen Studien und Prüfärzten danken, die die klinischen Studien von VONJO ermöglicht haben. Ich bin auch dem CTI-Team dankbar für seine harte Arbeit und sein Engagement und seinen Fokus auf die Bedürfnisse der Patienten.“
Die beschleunigte Zulassung basiert auf Wirksamkeitsergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie PERSIST-2 von VONJO bei Patienten mit Myelofibrose (Thrombozytenzahl kleiner oder gleich 100 × 109/l). Die Patienten wurden 1:1:1 randomisiert und erhielten 200 mg VONJO zweimal täglich (BID), 400 mg VONJO einmal täglich (QD) oder die beste verfügbare Therapie (BAT). Eine vorherige Therapie mit JAK2-Inhibitoren war zulässig. In dieser Studie hatten in der Kohorte von Patienten mit einer Thrombozytenzahl zu Studienbeginn unter 50 × 109/l, die mit Pacritinib 200 mg BD behandelt wurden, 29 % der Patienten eine Verringerung des Milzvolumens um mindestens 35 % im Vergleich zu 3 % der Patienten, die Pacritinib erhielten beste verfügbare Therapie, die Ruxolitinib beinhaltete. Im Rahmen der beschleunigten Zulassung muss CTI einen klinischen Nutzen in einer konfirmatorischen Studie beschreiben. Um diese Anforderung nach der Zulassung zu erfüllen, plant CTI den Abschluss der PACIFICA-Studie, deren Ergebnisse Mitte 2025 erwartet werden.
Die häufigsten Nebenwirkungen (≥ 20 %) nach 200 mg VONJO zweimal täglich waren Durchfall, Thrombozytopenie, Übelkeit, Anämie und periphere Ödeme. Die häufigsten schwerwiegenden Nebenwirkungen (≥ 3 %) nach VONJO 200 mg zweimal täglich waren Anämie, Thrombozytopenie, Pneumonie, Herzinsuffizienz, Krankheitsprogression, Fieber und Plattenepithelkarzinom der Haut.
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- In dieser Studie kam es in der Kohorte von Patienten mit Ausgangsplättchenzahlen unter 50 × 109/l, die mit 200 mg Pacritinib täglich behandelt wurden, bei 29 % der Patienten zu einer Verringerung des Milzvolumens um mindestens 35 %, verglichen mit 3 % der Patienten, die diese erhielten beste verfügbare Therapie, zu der auch Ruxolitinib gehörte.
- Wir freuen uns, mit der Zulassung von VONJO nun eine neue Therapie anbieten zu können, die speziell für Patienten mit zytopenischer Myelofibrose zugelassen ist.
- Die Food and Drug Administration (FDA) hat VONJO (Pacritinib) für die Behandlung von Erwachsenen mit primärer oder sekundärer Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko (Post-Polyzythämie vera oder Post-essentielle Thrombozythämie) und einer Thrombozytenzahl unter 50 × 109/l zugelassen.
