Neuroplast hat seinen ersten Patienten in eine klinische Phase-II-Studie aufgenommen, um die Wirksamkeit seiner transformativen Neuro-Cells®-Behandlung zu bewerten, die darauf abzielt, weitere Schäden am zentralen Nervensystem nach einer akuten traumatischen Rückenmarksverletzung (TSCI) zu verhindern. Die Studie wird in Zusammenarbeit mit dem Hospital Nacional de Parapléjicos in Toledo, Spanien, durchgeführt. Kürzlich gab Neuroplast positive klinische Phase-I-Ergebnisse mit Neuro-Cells® für die Behandlung von TSCI bekannt und sicherte sich außerdem 10 Millionen Euro (11.5 Millionen US-Dollar) für den Weg zum Erhalt der bedingten EMA-Marktzulassung.
Jährlich leiden etwa 29,000 Menschen in ganz Europa und den USA an akutem TSCI, für das derzeit keine wirksame Behandlung verfügbar ist. Die Patienten leiden in der Regel unter lebenslanger Behinderung und Abhängigkeit, was sich negativ auf die Lebensqualität auswirkt. Darüber hinaus werden die damit verbundenen Kosten für die Gesellschaft insgesamt auf über 11.4 Milliarden Euro (13 Milliarden US-Dollar) pro Jahr geschätzt.
Mit dem Ziel, Menschen, die an neurodegenerativen Erkrankungen leiden, wieder eine Perspektive zu geben, hat Neuroplast Neuro-Cells® entwickelt, eine Behandlung, die mithilfe patienteneigener Stammzellen einen (weiteren) Funktionsverlust während der akuten Phase nach einer Schädigung des Rückenmarks verhindert , um Funktion, Mobilität und Unabhängigkeit zu erhalten. Diese Kombination aus a) autologer Behandlung und b) intrathekaler Anwendung in c) akuter Situation macht Neuro-Cells® einzigartig.
Randomisierte, placebokontrollierte internationale multizentrische Studie
Die klinische Phase-II-Studie wird von den Hauptprüfärzten Antonio Oliviero, MD, PHD und Prof. Jörg Mey vom Hospital Parapléjicos in Toledo, Spanien, durchgeführt.
Die Studie ist eine randomisierte und placebokontrollierte Studie mit einem Cross-Over-Design für frühe und späte Interventionen. Die Interventionsgruppe erhält Neuro-Cells® in der subakuten Phase nach einem erlittenen Trauma, mit sechsmonatiger Nachsorge bis zu ihren primären Endpunkten. Die Placebo-Gruppe erhält zunächst ein Placebo, wird aber nach der ersten sechsmonatigen Nachbeobachtungszeit mit Neuro-Cells® behandelt. Das facettenreiche Follow-up für beide Gruppen umfasst standardisierte und validierte Ergebnismessungen zur motorischen und sensorischen Funktion sowie mehrere Blut- und Liquormessungen.
Antonio Oliviero, MD, PhD, Principal Investigator am Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo, Spanien, erklärt: „Nachdem ich fast zwanzig Jahre lang auf dem Gebiet der Rückenmarksverletzung gearbeitet habe, freue ich mich, zur Etablierung der Rolle der Zelltransplantation beizutragen die funktionelle Wiederherstellung von Personen mit Rückenmarksverletzung. Ich freue mich darauf, gemeinsam mit Neuroplast Teil dieses neuen Forschungsschritts zu sein.“
An der Studie werden 16 Patienten teilnehmen, die sechs bis acht Wochen nach einem Trauma des Rückenmarks eingeschlossen werden.
Die Studie wird unter offizieller Genehmigung der spanischen und dänischen medizinischen Ethikkommissionen Comité de Ética de la Investigación con medicamentos (CEIm) und National Videnskabsetisk Komité (NVK) sowie der zuständigen Behörden Agencia Espańola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) und der dänischen Behörde durchgeführt Arzneimittelagentur. Diese Behörden genehmigten einen kombinierten Phase-II/III-Ansatz. Dies ermöglicht einen schnelleren Weg zum Markt aufgrund von Zeiteinsparungen und einer reduzierten Anzahl von Patienten, die untersucht werden müssen.
Johannes de Munter, CEO von Neuroplast, schließt: „Der Start dieser Phase-II-Studie markiert einen weiteren wichtigen Meilenstein in unserer Mission, Menschen, die an neurodegenerativen Erkrankungen leiden, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt, wieder eine Perspektive zu geben.“
Neuroplast hat eine ausreichende Finanzierung für den Weg zur Erlangung einer bedingten EMA-Marktzulassung für die Behandlung von TSCI gesichert. Das Unternehmen bemüht sich um zusätzliche Finanzierung für andere Regionen und um das breitere Potenzial der Neuro-Cells®-Technologieplattform für traumatische Hirnverletzungen und frontotemporale Demenz zu erkunden.
WAS SIE AUS DIESEM ARTIKEL MITNEHMEN KÖNNEN:
- Antonio Oliviero, MD, PhD, Principal Investigator at Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo, Spain, states, “After having worked in the field of Spinal Cord Injury for almost twenty years, I am happy to contribute to establishing the role of cell transplantation in the functional recovery of individuals with Spinal Cord Injury.
- With the aim of giving back perspective to people that suffer from neurodegenerative diseases, Neuroplast developed Neuro-Cells®, a treatment that uses the patients own stem cells to prevent (further) loss of function during the acute phase after sustaining damage to the spinal cord, to preserve function, mobility and independence.
- The trial is conducted under official approval from the Spanish and Danish medical ethical committees Comité de Ética de la Investigación con medicamentos (CEIm) and National Videnskabsetisk Komité (NVK) and the competent authorities Agencia Espańola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) and the Danish Medicines Agency.
