JW Therapeutics gab die IND-Zulassung (Investigational New Drug) der National Medical Products Administration (NMPA) von China für die Studie des Anti-CD19-Autologen chimären Antigenrezeptor-T (CAR-T)-Zell-Immuntherapieprodukts Carteyva® (Relmacabtagene Autoleucel-Injektion) bekannt zur Behandlung von pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter lymphoblastischer B-Zell-Leukämie (r/r B-ALL).
Die akute lymphoblastische B-Zell-Leukämie (B-ALL) ist die häufigste maligne Erkrankung bei Kindern[1]. Die Resistenz gegenüber Chemotherapeutika führt zu einem Rückfall und Fortschreiten der Krankheit, und das Überleben nach einem Rückfall ist bei Patienten mit B-ALL schlecht. Eine Salvage-Chemotherapie könnte eine Option sein, reicht jedoch nicht aus, um eine rezidivierende oder refraktäre aggressive Erkrankung zu heilen. Das Langzeitüberleben war aufgrund des schlechten Ansprechens, der niedrigen Remissionsrate und der hohen Rückfallrate nach Salvage-Chemotherapie begrenzt. Gegenwärtig gibt es keine wirksame Standardbehandlung für r/r B-ALL. Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT) hat sich als vielversprechende Strategie herausgestellt, dennoch kann die Langzeitüberlebensrate noch nicht befriedigen [2]. Krankheitsrückfälle nach Therapien bleiben eine große Herausforderung, und es werden immer noch dringend neue Behandlungsoptionen benötigt, um das Langzeitüberleben von Patienten mit r/r B-ALL zu verlängern.
Diese Studie (JWCAR029-006) ist eine offene, einarmige Phase-I-Dosiseskalationsstudie in China, die darauf abzielt, die Sicherheit, Wirksamkeit und das pharmakokinetische Profil von Carteyva® bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit R/R zu bewerten B-ALL und auch zur Bestimmung der empfohlenen Phase-II-Dosis (RP2D).
