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Einer neuen Therapie für Mukoviszidose einen Schritt näher

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Entrinsic Bioscience und sein Lizenznehmer Nuvara Therapeutics gaben bekannt, dass sie der Verwendung von RxAA-Formulierungen als Therapie für Patienten mit Mukoviszidose-Klasse-I-Mutationen einen Schritt näher gekommen sind. Der Forscher Dr. Sadasivan Vidyasagar von der University of Florida, Gründer und Vorsitzender des wissenschaftlichen Beirats des Unternehmens, stellte kürzlich auf der Konferenz Experimental Biology 2022 in Philadelphia einen alternativen Ansatz zur Wiederherstellung der Anionensekretion der Atemwege vor.      

Vidyasagar und sein Team, dem Forscher von UF und Entrinsic Bioscience angehörten, zeigten, dass die VS-009-Formel von Nuvara für Patienten mit Mukoviszidose-Klasse-I-Mutationen sowie Klasse-II- und -III-Mutationen von Vorteil sein könnte. Die Therapie könnte allein oder in Kombination mit anderen Therapien zur Verbesserung der Chloridsekretion verwendet werden.

Stephen J. Gatto, Executive Chairman von Nuvara Therapeutics, gratulierte Astrid Grosche und dem Rest des Teams von Dr. Vidyasagar zu ihrem anhaltenden Engagement bei der Förderung innovativer Wege zur Bewertung der respiratorischen Epithelfunktion.

„Ich möchte Astrid, Dr. Vidyasagar und dem Rest seines Teams für ihren unermüdlichen Einsatz bei der Suche nach Klasse-I-Mutationen bei zystischer Fibrose danken, einer Mutation, die bis zu 18 % der CF-Bevölkerung betreffen kann“, sagte Stephen J. Gatto.

„Diese beiden Abstracts zeigen, dass die Manipulation von Ionenkanälen im Atemwegsepithel möglich ist, indem maßgeschneiderte Formulierungen von Aminosäuren verwendet werden“, fuhr Gatto fort. „Eine Ionenkanal-Dysfunktion ist von zentraler Bedeutung für viele Krankheiten wie CF und Krankheiten mit erhöhter Schleimproduktion, einschließlich Asthma und COPD. Diese Ansätze/Behandlungen werden es uns ermöglichen, den Zustrom von Ionen und Wasser in die Atemwege auf zellulärer Ebene mit minimalen Nebenwirkungen zu modulieren.

„Es gibt noch viel zu tun, aber die Gelegenheit ist wirklich aufregend und könnte einen Durchbruch in der Behandlung von Kanalopathien und verwandten Krankheiten darstellen“, sagte Gatto.

Vidyasagar präsentierte auch ein Poster über ein Instrument, das sein Labor entwickelt hat, um die Darmperistaltik und die Wechselwirkungen von intraluminalem Druck, Muskelkontraktion und Änderungen des Flüssigkeitsvolumens besser zu messen.

„Diese beiden Abstracts sind insofern einzigartig, als sie die Fähigkeit zeigen, epitheliale Transmembranproteine ​​(eTMPs) mit einer selektiven Formulierung von Amino-SAAs (RxAAs) zu modulieren“, sagte Dr. William Denman, Chief Medical Advisor von Nuvara Therapeutics. „Dies öffnet die Tür für eine wirksame, ungiftige Therapie auf grundlegender zellulärer Ebene, unabhängig von der Ätiologie.“

Dr. Denman fuhr fort: „Zukünftige Behandlungen können jetzt bestimmt und auf den individuellen Kanal und die Krankheit zugeschnitten werden – echte personalisierte Medizin. Es ist noch mehr Arbeit erforderlich, aber dies könnte Behandlungsalternativen auf zellulärer Ebene über Krankheitsspektren hinweg mit minimalen Nebenwirkungen ermöglichen.“

Entrinsic Bioscience ist ein UF-Startup mit Sitz in UF Innovate | Beschleunigen Sie bei Sid Martin Biotech in Alachua. Das Unternehmen entwickelt rein natürliche, glukosefreie Formulierungen für klinische Flüssigkeitszufuhr, Darmgesundheit und -wohlbefinden, Allergien und Hautpflege.

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Chefredakteurin von eTurboNew ist Linda Hohnholz. Sie arbeitet in der eTN-Zentrale in Honolulu, Hawaii.

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