Bahnbrechende Behandlung von Krankheiten, die die meisten menschlichen Krankheiten verursachen

Flaggschiff Pioneering stellte heute Vesalius Therapeutics vor, ein Unternehmen, das sich auf die Neudefinition des Verständnisses und der Behandlung von Krankheiten konzentriert, die 90 % der menschlichen Erkrankungen verursachen. Flagship stellte zunächst 75 Millionen US-Dollar bereit, um die Entwicklung der Plattform von Vesalius und die erste Pipeline neuer Medikamente zu unterstützen. Christopher Austin, MD, der zuvor als Gründungsdirektor des National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) an den National Institutes of Health (NIH) tätig war, wird das Unternehmen als CEO leiten. Dr. Austin kam im März 2021 als CEO-Partner zu Flagship.               

„Die Fortschritte bei der Behandlung einiger der verheerendsten Krankheiten der Gesellschaft sind nicht so schnell vorangekommen, wie sie könnten, weil unsere Branche das Problem nicht richtig definiert hat. Bei Flagship haben wir erkannt, dass wir anders denken mussten, um diese Bedingungen zu bewältigen“, sagte Doug Cole, MD, Managing Partner bei Flagship Pioneering, Mitbegründer von Vesalius und Vorstandsvorsitzender. „Vesalius wurde gegründet, um die Art und Weise, wie wir häufige Krankheiten sehen, diagnostizieren und behandeln, die die Biotechnologie weitgehend ignoriert hat, grundlegend neu auszurichten. Wir glauben, dass unser Ansatz eine transformative Wirkung auf unsere Fähigkeit haben wird, die Krankheiten zu behandeln, die neunzig Prozent des Leidens und Todes auf der Welt verursachen.“

Derzeit haben viele Krankheiten, die weltweit Millionen von Patienten betreffen, eine einzige Diagnose (z. B. Diabetes), die mehrere unterschiedliche Krankheiten umfasst, von denen jede unterschiedliche Gruppen von Patienten mit unterschiedlichen biologischen Ursachen betrifft. Dies führt oft zu einzigartigen Symptomen, die durch Anomalien in genetischen Schaltkreisen verursacht werden, die sich von den in den anderen Gruppen gefundenen Treibern unterscheiden – was bedeutet, dass Patienten, die heute eine gemeinsame Diagnose haben, tatsächlich nicht alle an derselben Krankheit leiden.

Die DIAMOND-Plattform von Vesalius funktioniert wie ein Prisma, das Patienten mithilfe von künstlicher Intelligenz und maschinellem Lernen in therapeutisch sinnvolle Gruppen unterteilt, um die der klinischen Präsentation zugrunde liegende Biologie ans Licht zu bringen. DIAMOND erstellt proprietäre, von Patienten abgeleitete experimentelle Systeme, die zum Screening und zur Charakterisierung von Arzneimittelkandidaten verwendet werden, um diese Schaltkreise wieder gesund funktionieren zu lassen. Dieser Ansatz wird neue Wege aufzeigen, um Therapeutika für zuvor hartnäckige Krankheiten zu entwickeln.

Dr. Austin kommentierte: „Häufige Krankheiten sind nicht monolithisch, sie sind tatsächlich eine Konstellation mehrerer genetisch und biologisch unterschiedlicher Krankheiten, die Patienten unterschiedlich betreffen. Unsere DIAMOND-Plattform ermöglicht es uns, diese definierten Patientengruppen aufzuklären und ihre gemeinsame Biologie zu verstehen, um das richtige Therapeutikum für die richtige Patientengruppe zu finden. Indem wir Patientengruppen nach ihren gemeinsamen Symptomen, Genetik und Biologie destillieren, glauben wir, dass wir die Chancen für die erfolgreiche Entwicklung von Medikamenten für weit verbreitete Krankheiten verbessern können. Darüber hinaus ist unsere Plattform durch die Verwendung proprietärer, auf menschlichen Zellen basierender experimenteller Modelle unglaublich effizient beim Testen neuer therapeutischer Optionen, um letztendlich das Leben der Patienten zu verbessern.“

„Wir brauchen große Ideen und mutige Ambitionen, wenn wir endlich wirkungsvolle Lösungen für einige der belastendsten Krankheiten der Gesellschaft entwickeln wollen, und Chris' fast zehnjährige Erfahrung als Gründungsdirektor des National Center for Advancing Translational Sciences am NIH ist perfekt für die Mission von Vesalius geeignet“, sagte Noubar Afeyan, Ph.D., Gründer und CEO von Flagship Pioneering. „Seine strategische Vision führte zu Fortschritten in der translationalen Wissenschaft, die die Entwicklung einer Reihe transformativer Medikamente stark beschleunigten. Durch seine Arbeit mit dem National Human Genome Research Institute und bei Merck verfügt er auch über umfassende Erfahrung in der Entdeckung genetischer Targets, was die perfekte Besetzung für die nächste große Herausforderung im Gesundheitswesen ist.“ 

Vesalius hat erhebliche Fortschritte bei der Identifizierung genetischer Schaltkreise innerhalb von Subpopulationen von Patienten mit mehreren schwer zu behandelnden Krankheiten erzielt, den Konzeptnachweis für seinen Ansatz erbracht und die Tür zu vielen verschiedenen therapeutischen Kategorien geöffnet. Das Unternehmen rechnet damit, in den nächsten zwei Jahren mehr als 200 Mitarbeiter einzustellen, um die Weiterentwicklung seiner Plattform und Programme zu unterstützen.