US FDA genehmigt neue Behandlung für Myasthenia Gravis

Myasthenia gravis ist eine chronische neuromuskuläre Autoimmunerkrankung, die eine Schwäche der Skelettmuskulatur (auch willkürliche Muskulatur genannt) verursacht, die sich nach Aktivitätsphasen verschlimmert und nach Ruhephasen bessert. Myasthenia gravis betrifft willkürliche Muskeln, insbesondere diejenigen, die für die Kontrolle von Augen, Gesicht, Mund, Rachen und Gliedmaßen verantwortlich sind. Bei Myasthenia gravis produziert das Immunsystem AChR-Antikörper, die die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln stören, was zu Schwäche führt. Schwere Schwächeanfälle können zu lebensbedrohlichen Atem- und Schluckbeschwerden führen.

„Es besteht ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf für Menschen mit Myasthenia gravis, wie bei vielen anderen seltenen Krankheiten“, sagte Billy Dunn, MD, Direktor des Office of Neuroscience im Center for Drug Evaluation and Research der FDA. „Die heutige Zulassung ist ein wichtiger Schritt zur Bereitstellung einer neuartigen Therapieoption für Patienten und unterstreicht das Engagement der Agentur, Menschen mit seltenen Erkrankungen neue Behandlungsoptionen zur Verfügung zu stellen.“

Vyvgart ist die erste Zulassung einer neuen Medikamentenklasse. Es ist ein Antikörperfragment, das an den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) bindet und verhindert, dass FcRn Immunglobulin G (IgG) wieder in das Blut zurückführt. Das Medikament verursacht eine Verringerung des Gesamtspiegels von IgG, einschließlich der abnormalen AChR-Antikörper, die bei Myasthenia gravis vorhanden sind.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Vyvgart wurden in einer 26-wöchigen klinischen Studie mit 167 Patienten mit Myasthenia gravis untersucht, die randomisiert entweder Vyvgart oder Placebo erhielten. Die Studie zeigte, dass mehr Patienten mit Myasthenia gravis mit Antikörpern auf die Behandlung während des ersten Zyklus von Vyvgart ansprachen (68 %) im Vergleich zu denen, die ein Placebo (30 %) erhielten, auf eine Messung, die den Einfluss von Myasthenia gravis auf die tägliche Funktion bewertet. Mehr Patienten, die Vyvgart erhielten, zeigten im Vergleich zu Placebo auch ein Ansprechen bei der Messung der Muskelschwäche.

Die häufigsten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Anwendung von Vyvgart sind Infektionen der Atemwege, Kopfschmerzen und Harnwegsinfektionen. Da Vyvgart eine Senkung des IgG-Spiegels bewirkt, kann das Infektionsrisiko steigen. Überempfindlichkeitsreaktionen wie Augenlidschwellung, Kurzatmigkeit und Hautausschlag sind aufgetreten. Wenn eine Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, brechen Sie die Infusion ab und leiten Sie eine geeignete Therapie ein. Patienten, die Vyvgart anwenden, sollten während der Behandlung auf Anzeichen und Symptome von Infektionen achten. Angehörige der Gesundheitsberufe sollten eine angemessene Behandlung durchführen und die Verabreichung von Vyvgart an Patienten mit einer aktiven Infektion in Erwägung ziehen, bis die Infektion abgeklungen ist.

Die FDA hat diesem Antrag die Bezeichnungen Fast Track und Orphan Drug erteilt. Die FDA erteilte argenx BV die Zulassung von Vyvgart.