Neue klinische Phase-1-Studie für pädiatrische ZNS-Tumoren

EpicentRx, Inc., ein Arzneimittel- und Geräteunternehmen im klinischen Stadium, gab heute in Zusammenarbeit mit dem Texas Children's Cancer Center in Houston den Beginn einer Phase-1-Studie bekannt, um die Sicherheit und den Nutzen seines wichtigsten kleinen Moleküls RRx-001 plus zu untersuchen Irinotecan und Temozolomid für pädiatrische Patienten mit rezidivierenden oder fortschreitenden bösartigen soliden Tumoren und Tumoren des Zentralnervensystems. Die Studie PIRATE (NCT04525014) wurde von den Ärzten Holly Lindsay und Patricia Baxter am Texas Children's Cancer Center konzipiert und entwickelt und wird Patienten im Alter von 1 bis 21 Jahren mit wiederkehrenden oder fortschreitenden bösartigen primären Hirn- oder Rückenmarkstumoren und soliden Tumoren einschließen Lymphome.        

Die Genese für die PIRATE-Studie basierte auf mehreren vorangegangenen klinischen Studien, die potenzielle Beweise dafür erbrachten, dass RRx-001 die Verabreichung und Aufnahme von Chemotherapien bei Tumoren erhöht. Eine klinische Phase-1-Studie namens G-FORCE (NCT02871843) und eine klinische Phase-1/2-Studie namens BRAINSTORM (NCT02215512) zeigten die Sicherheit von RRx-001 sowie mögliche Hinweise auf einen klinischen Nutzen bei erwachsenen Patienten mit Glioblastom oder GBM und mit Gehirn Metastasen bzw.

Krebszellen sind so programmiert, dass sie zu verschiedenen Geweben im Körper wandern, wo sie eine Barriere aufbauen, um die Arzneimittelabgabe zu verhindern. Eine der Hypothesen dieser Studie ist, dass RRx-001 die Mikroumgebung des Tumors „normalisieren“ kann, wodurch die Tumorgefäße effizienter für die Abgabe von Irinotecan und Temozolomid werden, sodass ihre Wirksamkeit erhöht wird, während Immunzellen wie Makrophagen überstimuliert werden, um anzugreifen durch seinen Antagonismus des CD47-Signals „Don’t eat me“. Eine andere Hypothese ist, dass RRx-001 normales Gewebe, nicht aber Tumore, vor den Toxizitäten von Irinotecan und Temozolomid schützt.

„Wir freuen uns, diese Studie mit RRx-001 zu starten und seine Rolle als potenzielle Behandlung für pädiatrische ZNS-Tumoren zu etablieren“, sagte Tony R. Reid, MD, Ph.D., Chief Executive Officer von EpicentRx. „Diese Studie wäre ohne die begeisterte Unterstützung des Texas Children's Cancer Center nicht möglich gewesen. Da klinische Studien bei erwachsenen ZNS-Tumoren darauf hindeuten, dass RRx-001 bei einer pädiatrischen Population von Nutzen sein könnte, ist unsere Zusammenarbeit mit ihnen ein Beweis für das Engagement dieses Unternehmens, die Daten zu verfolgen, wo immer sie hinführen.“

„Es gibt überzeugende präklinische und klinische Gründe für die Sicherheit und potenzielle Wirksamkeit von RRx-001 bei ZNS-Tumoren“, sagte Dr. Holly Lindsay, MD, Assistant Professor, Department of Pediatrics, Section of Hematology-Oncology, Baylor College of Medicine und Leiterin Ermittler. „Die Inzidenz von ZNS-Tumoren bei Kindern ist besonders schwierig zu behandeln, und wir erwarten, dass die PIRATE-Studie wertvolle Daten liefern wird, die bei zukünftigen Behandlungsentscheidungen helfen werden.“