CStone Pharmaceuticals gab heute bekannt, dass die National Medical Products Administration (NMPA) von China die ergänzende neue Arzneimittelzulassung (sNDA) des selektiven RET-Inhibitors GAVRETO® (Pralsetinib) für die Behandlung von MEdullärem Schilddrüsenkrebs (MTC) mit RET-Mutation und RET-Fusion genehmigt hat -positiver Schilddrüsenkrebs (TC). Die Zulassung erweiterte die gekennzeichneten Indikationen von GAVRETO in China auf erwachsene und pädiatrische Patienten ab 12 Jahren mit fortgeschrittenem oder metastasiertem MTC mit RET-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen, sowie auf erwachsene und pädiatrische Patienten ab 12 Jahren mit fortgeschrittenem oder metastasiertem MTC RET-Fusions-positives TC, das eine systemische Therapie benötigt und gegen radioaktives Jod refraktär ist (falls eine Behandlung mit radioaktivem Jod angemessen ist).

GAVRETO wurde von CStones Partner Blueprint Medicines entdeckt und ist ein potenter und selektiver RET-Hemmer. CStone hat eine exklusive Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Blueprint Medicines für die Entwicklung und Vermarktung von GAVRETO in Greater China, das Festlandchina, Hongkong, Macau und Taiwan umfasst.

Dr. Frank Jiang, Chairman und CEO von CStone, sagte: „Wir freuen uns sehr über die sNDA-Zulassung von GAVRETO, das eine neue Behandlungsoption für chinesische Patienten mit fortgeschrittenem medullärem Schilddrüsenkrebs mit RET-Mutation und RET-Fusions-positivem Schilddrüsenkrebs bieten wird . Wir möchten auch der NMPA unseren besonderen Dank für die vorrangige Überprüfung aussprechen. CStone ist stets bestrebt, innovative Therapien zu entwickeln, um den ungedeckten medizinischen Bedarf von Krebspatienten zu decken. Wir werden den klinischen Wert und das Potenzial unserer Pipeline weiter steigern und unsere Bemühungen verstärken, Patienten weltweit mit qualitativ hochwertigen, innovativen Medikamenten zu versorgen.“

Professor Ming Gao, leitender Prüfarzt der ARROW-Studie und Präsident des Tianjin Union Medical Center, sagte: „Die Inzidenzrate von Schilddrüsenkrebs ist in den letzten Jahren gestiegen. Es gibt klinisch begrenzte Behandlungsoptionen für die Behandlung von MTC, und es besteht ein dringender Bedarf an Präzisionstherapien, insbesondere für Patienten mit MTC mit RET-Mutation. GAVRETO zeigte bei chinesischen Patienten mit fortgeschrittenem oder metastasiertem MTC mit RET-Mutation eine robuste und dauerhafte Antitumoraktivität, wobei die Gesamtsicherheit mit den Ergebnissen der globalen ARROW-Studie übereinstimmt. Mit dieser Erweiterung der gekennzeichneten Indikationen von GAVRETO freuen wir uns darauf, den ungedeckten klinischen Bedarf von Schilddrüsenkrebspatienten zu decken.“

Dr. Jason Yang, Chief Medical Officer von CStone, sagte: „Die NMPA-Zulassung der sNDA ist ein weiterer wichtiger Meilenstein für uns, nachdem GAVRETO für die Behandlung von Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem RET-Fusions-positivem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs zugelassen wurde . Wir möchten allen Patienten und Prüfärzten danken, die zur klinischen Studie mit GAVRETO in den erweiterten Indikationen beigetragen haben. Wir werden die klinische Forschung von GAVRETO zur Behandlung mehrerer Krebsarten weiter vorantreiben, damit wir diese innovative Therapie schnell voranbringen können, damit mehr Patienten davon profitieren.“

Die sNDA-Zulassung basiert auf den Ergebnissen der globalen Phase-1/2-ARROW-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von GAVRETO bei Patienten mit RET-Fusions-positivem NSCLC, RET-mutiertem MTC und anderen fortgeschrittenen soliden Tumoren mit RET-Fusionen . Zum Datenstichtag 12. April 2021 waren insgesamt 28 Patienten mit fortgeschrittenem MTC mit RET-Mutation in die Kohorte zur Überbrückung der chinesischen MTC-Registrierung der globalen ARROW-Studie aufgenommen und erhielten eine Anfangsdosis von GAVRETO von 400 mg einmal täglich. Die Studienergebnisse zeigten, dass die bestätigte objektive Ansprechrate (ORR) von 26 RET-mutierten MTC-Patienten mit messbarer Erkrankung zu Studienbeginn 73.1 % betrug, darunter 3 mit vollständigem Ansprechen (CR) und 16 mit partiellem Ansprechen (PR). Die Krankheitskontrollrate (DCR) betrug 84.6 % und ein Ansprechen wurde unabhängig vom Genotyp der RET-Mutation beobachtet. Bei den 19 Patienten mit bestätigtem Ansprechen wurde die mediane Ansprechdauer (DOR) nicht erreicht und die 9-Monats-DOR-Rate betrug 100 %. Calcitonin und karzinoembryonales Antigen (CEA) waren deutlich reduziert. GAVRETO wurde im Allgemeinen gut vertragen, und es wurden keine neuen Sicherheitssignale festgestellt. Die Ergebnisse für die Überbrückungskohorte für die Registrierung in China wurden während einer Late-Breaking-Oral-Abstract-Sitzung auf der 90. Jahrestagung der American Thyroid Association (ATA) 2021 vorgestellt.

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The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.