Positive klinische Daten aus einer Studie zur Zelltherapie bei degenerativen Bandscheibenerkrankungen

DiscGenics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung regenerativer zellbasierter Therapien konzentriert, die Schmerzen lindern und die Funktion bei Patienten mit degenerativen Erkrankungen der Wirbelsäule wiederherstellen, gab heute die Präsentation positiver Zwischendaten aus seiner laufenden klinischen Phase-1/2-Studie bekannt von IDCT (Rebonuputemcel), einer allogenen injizierbaren diskogenen Zelltherapie für degenerative Bandscheibenerkrankungen (DDD), auf dem Spine Summit 2022.    

Der primäre Wirksamkeitsendpunkt der Studie (n=60) wurde erreicht, wobei eine statistisch signifikante Verbesserung der Rückenschmerzen in der Hochdosis-IDCT-Gruppe beobachtet wurde. Bei diesen Patienten verbesserten sich die Werte für Rückenschmerzen um > 30 %, gemessen auf einer 100-mm-Visuellen Analogskala (VAS) in Woche 12 (–54.53 % [–69.46; –39.60], p = 0.0056), 26 (–50.94 % [– 66.10, –35.78], p=0.0140) und 52 (–62.79 % [–77.13, –48.46], p=0.0005).

Zu diesen gleichen Zeitpunkten führte die Hochdosis-IDCT auch zu klinisch bedeutsamen, statistisch signifikanten Verbesserungen der Funktion, gemessen am Oswestry Disability Index (ODI), und der Lebensqualität, gemessen am EQ-5D Index Score.

Wichtig ist, dass bei keinem Patienten in den IDCT-Behandlungsgruppen schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) aufgetreten sind.

„Wir sind sehr ermutigt von diesen vorläufigen klinischen Daten. Wir sehen nicht nur ein starkes Sicherheitsprofil und eine dramatische Schmerzreduktion mit einer Dosisreaktion, die früh eintritt und bei Patienten, die die Hochdosis-IDCT erhalten haben, nach einem Jahr anhält, wir sehen auch schnelle, signifikante und dauerhafte Verbesserungen in Funktion und Lebensqualität“, sagte Kevin T. Foley, MD, Chief Medical Officer von DiscGenics und Vorsitzender des Semmes-Murphy Neurologic & Spine Institute. „Während wir auf die endgültigen Datenauslesungen nach 78 Wochen und 104 Wochen warten, hoffen wir, bei jeder dieser lebensverändernden Maßnahmen eine nachhaltige und bedeutende Verbesserung zu sehen.“

Die Verbesserungen bei Schmerz, Funktion und Lebensqualität ein Jahr nach der Injektion übertrafen die so genannten minimalen klinisch relevanten Unterschiede (MCIDs), die für den Patienten bedeutsame Änderungen in einer klinischen Intervention widerspiegeln.

„Die signifikanten und dauerhaften Verbesserungen, die wir bei Schmerz, Funktion und Lebensqualität sehen, sind entscheidende Indikatoren für das Potenzial der IDCT, das Paradigma der Versorgung von Patienten mit DDD zu ändern“, sagte Flagg Flanagan, Chief Executive Officer und Vorsitzender des Vorstand für DiscGenics. „Als Verwalter dieser Technologie arbeitet das engagierte und talentierte Team hier bei DiscGenics unermüdlich daran, die IDCT durch den klinischen und regulatorischen Prozess bis zur Kommerzialisierung zu führen, mit dem ultimativen Ziel, das Leben von Millionen von Menschen zu verbessern, die unter den schwächenden Auswirkungen von chronischem Tief leiden Rückenschmerzen."

DiscGenics ist dabei, die Daten der Nachsorgeuntersuchungen der Patienten in den Wochen 78 und 104 zu analysieren. Das Unternehmen beabsichtigt, den vollständigen Datensatz dem Office of Tissues and Advanced Therapies (OTAT) der US-amerikanischen Food & Drug Administration (FDA) zur Prüfung vorzulegen ein Treffen zum Ende der Phase 2, das für die zweite Hälfte des Jahres 2022 geplant ist.

In der Zwischenzeit baut DiscGenics seine internen Produktionskapazitäten weiter aus, damit es je nach Ergebnis der Überprüfung der Daten durch die FDA über Zellen für zukünftige klinische und/oder kommerzielle Anwendungen verfügt.